Denne godkendelse omfatter ikke hele den population, der havde fået tilladelse til at bruge Veklury i henhold til en Emergency Use Authorization (EUA), der oprindeligt blev udstedt den 1. maj 2020. For at sikre fortsat adgang til den pædiatriske population, der tidligere var omfattet af EUA’en, reviderede FDA EUA’en for Veklury for at godkende brugen af lægemidlet til behandling af formodet eller laboratoriebekræftet COVID-19 hos indlagte pædiatriske patienter, der vejer 3,5 kg til under 40 kg, eller indlagte pædiatriske patienter under 12 år, der vejer mindst 3,5 kg. Kliniske forsøg, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af Veklury i denne pædiatriske patientpopulation, er i gang.
“FDA er forpligtet til at fremskynde udviklingen og tilgængeligheden af COVID-19-behandlinger under denne hidtil usete nødsituation på folkesundhedsområdet”, sagde FDA’s kommissær Stephen M. Hahn, M.D. “Dagens godkendelse understøttes af data fra flere kliniske forsøg, som agenturet har vurderet nøje, og den repræsenterer en vigtig videnskabelig milepæl i COVID-19-pandemien. Som en del af FDA’s Coronavirus Treatment Acceleration Program vil agenturet fortsat hjælpe med at få nye medicinske produkter ud til patienterne så hurtigt som muligt, samtidig med at det fastslås, om de er effektive, og om deres fordele opvejer deres risici.”
I henhold til Federal Food, Drug and Cosmetic Act kræver godkendelse af et nyt lægemiddel et betydeligt bevis for effektivitet og en påvisning af sikkerhed for lægemidlets tilsigtede anvendelse(r). Når FDA overvejer at godkende et lægemiddel, foretager FDA en vurdering af fordele og risici på grundlag af strenge videnskabelige standarder for at sikre, at produktets fordele opvejer dets risici for den tilsigtede befolkningsgruppe. Dette er en anden standard end den, der anvendes ved udstedelse af en EUA.
Godkendelsen af Veklury blev støttet af agenturets analyse af data fra tre randomiserede, kontrollerede kliniske forsøg, der omfattede patienter, der var indlagt med mild til svær COVID-19.
Et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret klinisk forsøg (ACTT-1), der blev udført af National Institute of Allergy and Infectious Diseases, evaluerede, hvor lang tid det tog for forsøgspersonerne at komme sig fra COVID-19 inden for 29 dage efter at være blevet behandlet. I forsøget blev der set på 1.062 indlagte forsøgspersoner med mild, moderat og svær COVID-19, som modtog Veklury (n=541) eller placebo (n=521) plus standardbehandling. Genopretning blev defineret som enten at blive udskrevet fra hospitalet eller at være indlagt på hospitalet, men ikke kræve supplerende ilt og ikke længere kræve løbende medicinsk behandling. Mediantiden til helbredelse efter COVID-19 var 10 dage for Veklury-gruppen sammenlignet med 15 dage for placebogruppen, hvilket er en statistisk signifikant forskel. Samlet set var oddsene for klinisk forbedring på dag 15 også statistisk signifikant højere i Veklury-gruppen sammenlignet med placebogruppen.
I et andet randomiseret, åbent klinisk multicenterforsøg med indlagte voksne personer med moderat COVID-19 på hospitalet sammenlignede man behandling med Veklury i fem dage (n=191) og behandling med Veklury i 10 dage (n=193) med standardbehandling (n=200). Forskerne evaluerede den kliniske status hos forsøgspersonerne på dag 11. Samlet set var oddsene for, at en forsøgspersons COVID-19-symptomer blev forbedret, statistisk signifikant højere i Veklury-gruppen med fem dages behandling med Veklury på dag 11 sammenlignet med dem, der kun modtog standardbehandling. Oddsene for forbedring med 10-dages behandlingsgruppen sammenlignet med dem, der kun modtog standardbehandling, var numerisk gunstige, men ikke statistisk signifikant forskellige.
Et tredje separat, randomiseret, åbent, klinisk multicenterforsøg med indlagte voksne forsøgspersoner med alvorlig COVID-19 på hospitalet sammenlignede behandling med Veklury i fem dage (n= 200) og behandling med Veklury i 10 dage (n= 197). Forskerne evaluerede den kliniske status hos forsøgspersonerne på dag 14. Samlet set var oddsene for, at en forsøgspersons COVID-19-symptomer blev forbedret, ens for dem i Veklury-gruppen i fem dage som for dem i Veklury-gruppen i 10 dage, og der var ingen statistisk signifikante forskelle i helbredelsesrater eller dødelighed mellem de to grupper.
Vigtig information om brug af Veklury til behandling af COVID-19 til den godkendte anvendelse er tilgængelig i den ordinerende information, som omfatter doseringsanvisninger, potentielle bivirkninger og lægemiddelinteraktioner. Mulige bivirkninger omfatter: forhøjede niveauer af leverenzymer, hvilket kan være et tegn på leverskade; og allergiske reaktioner, som kan omfatte ændringer i blodtryk og hjertefrekvens, lavt iltniveau i blodet, feber, åndenød, hvæsende vejrtrækning, hævelse (f.eks. læber, omkring øjnene, under huden), udslæt, kvalme, sved eller kuldegysninger. Lignende sikkerhedsoplysninger om anvendelse af Veklury til behandling af COVID-19 hos visse hospitalsindlagte pædiatriske patienter under EUA er tilgængelige i faktabladene til sundhedspersoner og patienter/pårørende.
FDA har tildelt denne ansøgning Fast Track- og Priority Review-betegnelser. Agenturet tildelte også denne ansøgning en “Material Threat Medical Countermeasure Priority Review Voucher”, som giver yderligere incitamenter til visse medicinske produkter, der har til formål at behandle eller forebygge skader fra specifikke kemiske, biologiske, radiologiske og nukleare trusler.
FDA gav godkendelse og genudstedte den reviderede EUA til Gilead Sciences Inc.
FDA, der er et agentur under det amerikanske sundhedsministerium, beskytter folkesundheden ved at garantere sikkerheden, effektiviteten og sikkerheden af human- og veterinærmedicin, vacciner og andre biologiske produkter til human brug samt medicinsk udstyr. Agenturet er også ansvarligt for sikkerheden og beskyttelsen af landets fødevareforsyning, kosmetik, kosttilskud, produkter, der afgiver elektronisk stråling, og for regulering af tobaksvarer.