Detta godkännande omfattar inte hela populationen som hade fått tillstånd att använda Veklury enligt ett Emergency Use Authorization (EUA) som ursprungligen utfärdades den 1 maj 2020. För att säkerställa fortsatt tillgång till den pediatriska population som tidigare omfattades av EUA reviderade FDA EUA för Veklury för att godkänna läkemedlets användning för behandling av misstänkt eller laboratoriebekräftad COVID-19 hos hospitaliserade pediatriska patienter som väger 3,5 kg till mindre än 40 kg eller hospitaliserade pediatriska patienter som är yngre än 12 år och väger minst 3,5 kg. Kliniska prövningar som bedömer säkerheten och effekten av Veklury i denna pediatriska patientpopulation pågår.
”FDA har åtagit sig att påskynda utvecklingen och tillgängligheten av COVID-19-behandlingar under denna exempellösa nödsituation på folkhälsoområdet”, säger FDA:s kommissarie Stephen M. Hahn, M.D. ”Dagens godkännande stöds av data från flera kliniska prövningar som myndigheten har utvärderat rigoröst och representerar en viktig vetenskaplig milstolpe i COVID-19-pandemin. Som en del av FDA:s program för att påskynda behandlingen av coronavirus kommer myndigheten att fortsätta att bidra till att nya medicinska produkter kommer patienterna till del så snart som möjligt, samtidigt som man fastställer om de är effektiva och om fördelarna överväger riskerna.”
Enligt den federala livsmedels-, läkemedels- och kosmetikalagen (Federal Food, Drug and Cosmetic Act) krävs det för godkännande av en ny läkemedelsprodukt att det finns betydande bevis för att den är effektiv och att det finns bevis för att den är säker för den eller de användningsområden som läkemedlet är avsett för. När FDA överväger att godkänna ett läkemedel gör FDA en bedömning av fördelarna och riskerna på grundval av rigorösa vetenskapliga standarder för att säkerställa att produktens fördelar överväger riskerna för den avsedda populationen. Detta skiljer sig från den standard som används vid utfärdandet av ett EU-tillstånd.
Godkännandet av Veklury stöddes av myndighetens analys av data från tre randomiserade, kontrollerade kliniska prövningar som omfattade patienter som lagts in på sjukhus med mild till svår COVID-19.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning (ACTT-1), som genomfördes av National Institute of Allergy and Infectious Diseases, utvärderade hur lång tid det tog för försökspersonerna att bli återställda från COVID-19 inom 29 dagar efter att ha blivit behandlade. I studien undersöktes 1 062 sjukhusvårdade försökspersoner med mild, måttlig och svår COVID-19 som fick Veklury (n=541) eller placebo (n=521), plus standardvård. Återhämtning definierades som att de antingen skrevs ut från sjukhuset eller att de var inlagda på sjukhuset men inte behövde extra syrgas och inte längre behövde löpande medicinsk vård. Mediantiden till återhämtning från COVID-19 var 10 dagar för Veklury-gruppen jämfört med 15 dagar för placebogruppen, en statistiskt signifikant skillnad. Totalt sett var oddsen för klinisk förbättring vid dag 15 också statistiskt signifikant högre i Veklury-gruppen jämfört med placebogruppen.
I en andra randomiserad, öppen klinisk multicenterstudie av hospitaliserade vuxna försökspersoner med måttlig COVID-19 jämfördes behandling med Veklury i fem dagar (n=191) och behandling med Veklury i tio dagar (n=193) med standardbehandling (n=200). Forskarna utvärderade försökspersonernas kliniska status på dag 11. Totalt sett var oddsen för att en försökspersons COVID-19-symptom skulle förbättras statistiskt signifikant högre i Veklury-gruppen som behandlades i fem dagar på dag 11 jämfört med dem som endast fick standardvård. Oddsen för förbättring med 10-dagarsbehandlingsgruppen jämfört med dem som endast fick standardvård var numeriskt gynnsamma, men inte statistiskt signifikant olika.
En tredje separat, randomiserad, öppen, klinisk multicenterstudie av hospitaliserade vuxna försökspersoner med svår COVID-19 jämförde behandling med Veklury i fem dagar (n= 200) med behandling med Veklury i 10 dagar (n= 197). Forskarna utvärderade försökspersonernas kliniska status på dag 14. Totalt sett var oddsen för att en försökspersons COVID-19-symtom skulle förbättras liknande för dem i Veklury-gruppen i fem dagar som för dem i Veklury-gruppen i 10 dagar, och det fanns inga statistiskt signifikanta skillnader i tillfrisknandegrad eller dödlighet mellan de två grupperna.
Vetenskaplig information om användning av Veklury för behandling av COVID-19 för dess godkända användning finns tillgänglig i förskrivningsinformationen, som inkluderar doseringsanvisningar, potentiella biverkningar och läkemedelsinteraktioner. Möjliga biverkningar inkluderar: ökade nivåer av leverenzymer, vilket kan vara ett tecken på leverskada; och allergiska reaktioner, vilket kan inkludera förändringar i blodtryck och hjärtfrekvens, låg syrehalt i blodet, feber, andfåddhet, väsande andning, svullnad (t.ex. läppar, runt ögonen, under huden), utslag, illamående, svettning eller rysning. Liknande säkerhetsinformation om användning av Veklury för behandling av COVID-19 hos vissa hospitaliserade pediatriska patienter enligt EUA finns i faktabladen för vårdgivare och patienter/vårdnadshavare.
FDA beviljade denna ansökan Fast Track- och Priority Review-beteckningar. Myndigheten beviljade också denna ansökan en Priority Review Voucher för medicinska motåtgärder vid materiella hot, vilket ger ytterligare incitament för vissa medicinska produkter som är avsedda att behandla eller förebygga skador från specifika kemiska, biologiska, radiologiska och nukleära hot.
FDA beviljade Gilead Sciences Inc. godkännande och utfärdade på nytt det reviderade EUA.
FDA, en myndighet inom det amerikanska hälsovårdsdepartementet, skyddar folkhälsan genom att garantera säkerhet, effektivitet och trygghet för humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel, vacciner och andra biologiska produkter för humant bruk, samt medicintekniska produkter. Myndigheten ansvarar också för säkerheten i vårt lands livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för reglering av tobaksprodukter.