Baclofen può essere un trattamento efficace per l’eccessiva sonnolenza diurna e la frammentazione del sonno nei pazienti con narcolessia, secondo i risultati di un’analisi di casi di presentazione di 5 adolescenti con narcolessia di tipo 1. I risultati sono stati pubblicati in Pediatric Neurology.

I ricercatori hanno studiato i casi di 5 pazienti con narcolessia associata a grave sonnolenza diurna che aveva fallito, aveva una risposta inadeguata a, o aveva effetti avversi intollerabili associati alle loro terapie di prima linea. Tutti i pazienti che sono stati valutati hanno avuto una risposta positiva al trattamento con baclofen, definito come miglioramento del consolidamento del sonno e riduzione dell’eccessiva sonnolenza diurna. Nel complesso, sono stati valutati 3 uomini adolescenti (13, 16 e 17 anni) e 2 donne adolescenti (14 e 15 anni).

Non essendo attualmente disponibile alcuna cura per la narcolessia, la terapia di prima linea per il disturbo comporta generalmente il trattamento con gli agenti stimolanti la veglia modafinil o armodafinil. Gli stimolanti tradizionali, tra cui il metilfenidato e le anfetamine, sono terapie di seconda e terza linea. Un trattamento alternativo per la narcolessia è l’ossibato di sodio – un agonista del recettore gamma-aminobutirrico (GABA)-beta. Gli obiettivi del trattamento della narcolessia sono diretti al sollievo specifico dei sintomi, compresa l’eccessiva sonnolenza diurna, la frammentazione del sonno e la cataplessia.

Baclofen è un agonista GABA-beta ad azione centrale che è frequentemente usato nei pazienti pediatrici per il trattamento di distonia, rigidità e spasticità, che sono associati con una varietà di disturbi, tra cui paralisi cerebrale, sclerosi multipla e sintomatologia post-stroke. L’evidenza suggerisce che il baclofene può offrire benefici per il sonno riducendo la latenza del sonno e aumentando il sonno a onde lente. L’uso di baclofene ha anche dimostrato di aumentare il tempo totale del sonno – sia il movimento rapido degli occhi (REM) che la durata del sonno non-REM – ed è stato associato a una significativa riduzione del tempo trascorso svegli dopo l’inizio del sonno.

Le variazioni nella risposta dei pazienti alla terapia con baclofene possono riflettere differenze nei regimi di dosaggio che vengono utilizzati. In media, i pazienti adolescenti nell’analisi attuale sono stati esposti a una dose più alta di baclofene e hanno continuato anche gli altri trattamenti per la narcolessia. Quindi, le risposte benefiche riportate possono essere legate alla dose più alta di baclofen o alla possibile sinergia con altre terapie.

Baclofen è un farmaco poco costoso con un profilo di sicurezza noto in tutti i gruppi di età, fornendo così ulteriori benefici in termini di utilizzo per aumentare il sonno a onde lente e il miglioramento del consolidamento del sonno. Gli effetti avversi associati all’uso di baclofen includono depressione, allucinazioni, vertigini, disturbi sensoriali e nausea.

Gli investigatori hanno concluso che gli studi futuri sono garantiti, in cui l’uso di baclofen a dosi più elevate, sia con e senza altre terapie di narcolessia, è valutato. Tutti e 5 gli adolescenti che facevano parte di questa analisi hanno riportato una risposta alla terapia con baclofen.

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