Was ist AL-Amyloidose?
AL-Amyloidose war früher als „primäre systemische Amyloidose“ bekannt. Bei der AL-Amyloidose stammt das amyloidbildende Protein von der Leichtkettenkomponente eines Proteins im Blut, das als monoklonales Immunglobulin bezeichnet wird. Diese leichten Ketten werden von abnormen Zellen (den so genannten Plasma- oder B-Zellen) produziert, die sich gewöhnlich im Knochenmark befinden. Die zugrundeliegende Knochenmarkstörung ist unter vielen verschiedenen Namen bekannt (MGUS – monoklonale Gammopathie unbestimmter Signifikanz, Plasmazelldyskrasie, Paraproteinstörung usw.) und ist in den meisten Fällen sehr subtil.
In etwa 20 % der Fälle verhalten sich die monoklonalen Plasmazellen im Knochenmark krebsartig; in diesem Fall handelt es sich bei der zugrundeliegenden Knochenmarkstörung um ein multiples Myelom. Ein Patient mit einem Myelom kann eine AL-Amyloidose haben oder entwickeln, aber es ist selten, dass ein Patient mit AL-Amyloidose (der bei der Vorstellung kein Myelom hat) zu einem ausgewachsenen Myelom fortschreitet. In seltenen Fällen kann die AL-Amyloidose auf abnorme Leichtketten zurückzuführen sein, die von Lymphomen oder chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) gebildet werden. Die AL-Amyloidose wird nicht vererbt und ist nicht ansteckend.
Symptome der AL-Amyloidose
Die Symptome der AL-Amyloidose sind vielfältig und spiegeln die vorwiegend betroffenen Organe wider. Nieren-, Herz-, Nerven- und Leberfunktionsstörungen treten am häufigsten auf, obwohl mit Ausnahme des Gehirns jedes Organ betroffen sein kann. Die Symptome sind oft unspezifisch und umfassen Schwäche, Müdigkeit, Gewichtsverlust und Appetitlosigkeit. Andere Symptome beziehen sich auf eine bestimmte Organbeteiligung und umfassen geschwollene Knöchel (Niere oder Herz), Kurzatmigkeit (Herz) und Kribbeln in Fingern und Zehen (Nerven). Es handelt sich um eine seltene Krankheit mit einer geschätzten altersbereinigten Inzidenz von 5,1 bis 12,8 Fällen pro Million Personenjahre in den Vereinigten Staaten, was etwa 160 neuen Fällen pro Jahr in Australien entspricht.
AL-Amyloidose ist eine ernste Erkrankung, die ohne Behandlung unweigerlich fortschreitet und schließlich zum Tod führt, in der Regel innerhalb von fünf Jahren. Die Amyloidablagerung ist jedoch ein dynamischer Prozess, und Behandlungen, die die Produktion monoklonaler Leichtketten reduzieren, führen häufig zu einer Stabilisierung oder Rückbildung der Amyloidablagerungen und in der Folge zu einer Erhaltung und Verbesserung der Organfunktionen.
Behandlungen der AL-Amyloidose
Die bei der AL-Amyloidose angewandten Behandlungen entsprechen denen, die bei der verwandten Plasmazellerkrankung Multiples Myelom eingesetzt werden, und reichen von einer niedrig dosierten Chemotherapie bis zu einer hoch dosierten Chemotherapie mit autologer Stammzelltransplantation. Die autologe Stammzelltransplantation ist sehr wirksam bei der Verringerung der amyloidbildenden Leichtketten, ist aber leider für viele Patienten ungeeignet, denen es nicht gut genug geht, um diese Behandlung zu erhalten. Eine niedrig dosierte Chemotherapie auf der Grundlage des Steroids Dexamethason ist ebenfalls wirksam. Andere Medikamente, wie z. B. zielgerichtete Therapien, sind ebenfalls nützliche Behandlungen oder werden derzeit bei AL-Amyloidose erprobt.
Das Ziel der verschiedenen Chemotherapien ist es, die Produktion der amyloidbildenden monoklonalen freien Leichtketten zu verringern. Zur Überwachung der freien Leichtketten im Blut gibt es jetzt einen Test, den Assay für freie Leichtketten. Mit ihm können monoklonale Leichtketten bei praktisch allen Patienten mit AL-Amyloidose nachgewiesen werden. Darüber hinaus korreliert die Verringerung der freien Leichtketten im Serum nach einer Chemotherapie mit einer Verringerung der Amyloidbelastung im gesamten Körper und einer Verbesserung der Überlebensrate.
Unabhängig von der Art der Chemotherapie ist es wichtig zu wissen, dass eine Verbesserung der amyloidbedingten Symptome oft nur langsam eintritt und möglicherweise erst nach 12-18 Monaten sichtbar wird. Die Erfolgsquote variiert je nach Behandlung, liegt aber im Durchschnitt bei 40 bis 60 %. Zusätzlich zur Chemotherapie können unterstützende Maßnahmen dazu beitragen, die Symptome zu lindern, das allgemeine Wohlbefinden zu erhalten und die Funktion der betroffenen Organe zu unterstützen.
Letzte Aktualisierung am 19. Juni 2019
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