April 12, 2018

Lokakuussa 2016 IMS Health, hallitseva lääkemarkkinatietojen tarjoaja, fuusioitui Quintilesin kanssa muodostaen QuintilesIMS:n, joka sittemmin nimettiin uudelleen IQVIA:ksi (lausutaan ”I-Q-via”, Q:ta korostetaan). Tämä fuusio on merkittävä, koska IMS:n ostama Quintiles ei ollut datayhtiö vaan sopimustutkimusorganisaatio (CRO). Tämä omaleimainen fuusio kuvastaa viimeaikaisia muutoksia lääketutkimuksen, -kehityksen ja -myyntiluvan paradigmoissa.

IQVIA:n perustaminen

4. lokakuuta 2016 IMS ja Quintiles fuusioituivat 9 miljardin dollarin arvoisella kaupalla. Yhdistetyn yhtiön markkina-arvo oli noin 18 miljardia dollaria, ja IMS:n osakkeenomistajat omistivat yhdistetystä yhtiöstä 51,4 prosenttia ja Quintilesin osakkeenomistajat loput. Yhdistyvästä yhtiöstä tuli maailman suurin lääkepalvelujen tarjoaja.

Fuusioita ja yritysostoja lääketietomarkkinoilla ei ole epätavallista. Vuonna 2012 IMS osti kilpailijansa SDI:n, joka oli ostanut toisen datayhtiön, Verispanin, neljä vuotta aiemmin. IMS-Quintilesin fuusio on kuitenkin erilainen, koska nämä kaksi yritystä liittyivät toisiinsa vain pintapuolisesti, sillä ne toimivat lääkkeiden elinkaaren vastakkaisissa päissä. Ennen fuusiota IMS oli yksi maailman suurimmista lääketietojen toimittajista. Se keräsi myyntitietoja lääkkeiden valmistajilta, tukkukauppiailta ja apteekeilta, resepti- ja diagnoositietoja lääkäreiltä, myynninedistämistietoja lääkäreiltä, lehdiltä ja julkisilta tiedotusvälineiltä, korvaushakemustietoja terveydenhuoltosuunnitelmilta ja potilastason tietoja. Se myi nämä tiedot ensisijaisesti lääkkeiden valmistajille niiden markkinoinnin ja myynnin tukemiseksi. Ennen fuusiota Quintiles oli maailman suurin CRO. CRO:t ovat ammattimaisia tutkimusyrityksiä, joita lääkkeiden valmistajat palkkaavat, kun ne ulkoistavat lääkekehityksensä. Ne suunnittelevat kliiniset tutkimukset, rekrytoivat koehenkilöt, toteuttavat tutkimukset ja vievät lääkkeet FDA:n hyväksynnän läpi.

Syy kahden näin erilaisen yrityksen fuusioon ei ollut alan tarkkailijoille heti ilmeinen. New York Timesin artikkelin mukaan fuusio ”kärsii logiikan puutteesta … ja syyt yhdistymiseen ovat hieman hämärät”. Odotettavissa oli joitakin kustannussäästöjä ja tehokkuushyötyjä – IMS:n tiedot voisivat auttaa Quintilesia rekrytoimaan koehenkilöitä kliinisiin tutkimuksiin – mutta ne eivät välttämättä voittaisi fuusion tuomaa tehottomuutta.

Lehdistötiedotteessa 6. marraskuuta 2017 IQVIA toi esiin merkittävämmän motiivin fuusion taustalla: tavoitteen ”nopeammasta, ennustettavammasta kliinisestä kehittämisestä, innovatiivisista lähestymistavoista todellisen todistusaineiston tuottamiseen, koneoppimisesta potilaan hoidon parantamiseksi”. Tämä lausunto viittaa fuusion keskeiseen motiiviin: ”reaalimaailman todisteiden” kasvavan käytön hyödyntäminen kliinisessä lääkekehityksessä ja muilla lääkemarkkinoiden osa-alueilla.

Real World Evidence

Real-world evidence (RWE) (tai real-world data (RWD)) tarkoittaa ”terveydenhuoltoa koskevaa tietoa, joka on peräisin useista lähteistä tyypillisten kliinisten tutkimusympäristöjen ulkopuolelta”. Siihen kuuluvat ”sähköiset terveyskertomukset, korvaus- ja laskutustiedot, tuote- ja sairausrekisterit sekä henkilökohtaisten laitteiden ja terveyssovellusten kautta kerätyt tiedot”. Jotkin näistä lähteistä, mutta eivät kaikki, voivat kerätä tietoja reaaliajassa (esimerkiksi älypuhelinsovellukset). Näitä tietoja ei yleensä kerätä lääkkeiden tehokkuuden, turvallisuuden tai kustannustehokkuuden tutkimista varten, mutta niitä käytetään kuitenkin yhä useammin tähän tarkoitukseen. Reaalimaailman dataa saadaan usein valtavina tietojoukkoina, joita tehokkaat tietokoneet analysoivat käyttämällä uusia tekniikoita, kuten koneoppimista.

RWE:tä ollaan joissakin tapauksissa siirtymässä käyttämään kliinisten tutkimusten korvaamiseen tai täydentämiseen. Kliiniset tutkimukset ovat lääkekehityksen kultainen standardi – ensisijainen todistusaineisto, jota FDA käyttää lääkkeiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioinnissa. Kliinisillä kokeilla on kuitenkin rajoituksensa. Ne tehdään valvotuissa olosuhteissa, ja niiden koehenkilöt valitaan kapeilla kriteereillä. Tämä rakenne edistää niiden johtopäätösten pätevyyttä, mutta se voi myös vaikeuttaa johtopäätösten yleistämistä laajempiin potilaspopulaatioihin todellisissa olosuhteissa.

Todellisessa maailmassa saadut tiedot voivat täyttää joitakin näistä puutteista. Kun reaalimaailman tietoja käytetään oikein suunnitelluissa analyyseissä, ne voivat ”antaa tietoa terapeuttisesta kehittämisestä, lopputulosten tutkimuksesta, potilaiden hoidosta, terveydenhuoltojärjestelmien tutkimuksesta, laadun parantamisesta, turvallisuuden seurannasta ja hyvin kontrolloiduista vaikuttavuustutkimuksista”. Reaalimaailman todistusaineisto voi myös antaa tietoa siitä, miten tekijät, kuten kliiniset olosuhteet sekä palveluntarjoajan ja terveydenhuoltojärjestelmän ominaisuudet, vaikuttavat hoidon vaikutuksiin ja tuloksiin.” Lisäksi reaalimaailman näytön käyttö on usein edullisempaa kuin kliiniset tutkimukset.

Näkymät lisääntyvästä riippuvuudesta RWD:hen herättävät kuitenkin joitakin huolenaiheita. Vuonna 2016 New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistussa artikkelissa useat FDA:n jäsenet toivat esiin kolme huolenaihetta: (1) RWE:tä ei yleensä kerätä tutkimuksen tukemiseksi, joten se ei ehkä ole optimaalinen tähän käyttöön; (2) RWE voi olla heikkolaatuista ja epätarkkaa; ja (3) sairauskertomuksista, matkapuhelimista ja sosiaalisesta mediasta saatujen tietojen käyttö herättää yksityisyyskysymyksiä. He korostivat, että olisi ryhdyttävä toimenpiteisiin näiden huolenaiheiden ratkaisemiseksi.

Samassa artikkelissa varoitettiin, että RWE-analyysin houkutus saattaa ylittää sen todellisen luotettavuuden. ”Suuri osa tämänhetkisestä innostuksesta reaalimaailman näyttöä kohtaan juontuu toivosta, että riittävän laadukkaiden uusien tietolähteiden saatavuus mahdollistaa yhdessä vankempien menetelmien kehittämisen kanssa havainnoivien hoitovertailujen laajemman käytön kausaalisten johtopäätösten tekemisessä lääkevalmisteiden hoitovaikutuksista.” He varoittavat, että kun reaalimaailman näyttöä käytetään ilman riittävää metodologista hienostuneisuutta, tulokset voivat olla virheellisiä tai epäluotettavia.

Todellisesta maailmasta saatavan näytön kasvava käyttö

Todellisesta maailmasta saatavan näytön lisääntyvän saatavuuden ja potentiaalisten hyötyjen vuoksi ei ole yllättävää, että sen käyttö kasvaa. Lääkevalmistajat ja sairausvakuutusyhtiöt käyttävät sitä jo laajalti.

Sairausvakuutusyhtiöt käyttävät reaalimaailman tietoja arvioidessaan lääkkeiden tehoa, turvallisuutta ja kustannus-hyötyprofiilia, ja ne käyttävät näitä tietoja tehdessään päätöksiä kattavuudesta ja korvauksista. Lääkevalmistajat käyttävät reaalimaailman tietoja määrittääkseen, mitkä potilasryhmät hyötyvät kalliista hoidoista, ja ne käyttävät näitä tietoja työskennellessään maksajien kanssa varmistaakseen lääkkeidensä kattavuuden.

FDA on jo pitkään tukeutunut RWE:hen lääkkeiden markkinoille tulon jälkeisessä turvallisuusseurannassa, mutta vasta äskettäin se on alkanut hyväksyä sen käyttöä muissa sovelluksissa. Tämä johtui Obaman joulukuussa 2016 allekirjoittamasta 21st Century Cures Act -laista, joka ”velvoittaa FDA:ta harkitsemaan reaalimaailman tiedoista saadun näytön lisäkäyttöä lääkkeissä ja laitteissa.”

Scott Gottlieb, FDA:n uusi komissaari, on painottanut voimakkaasti RWE:n hyötyjä: ”RWE:n laajamittaisempi käyttö voi tehostaa lääketuotteiden kehittämisprosessiamme ja auttaa alentamaan tuotekehityskustannuksia”. Mikä vielä tärkeämpää, se voi auttaa varmistamaan, että lääkärit ja potilaat saavat paremmin tietoa uusien tuotteiden kliinisestä käytöstä, minkä ansiosta he voivat tehdä tehokkaampia ja tuloksellisempia lääketieteellisiä valintoja.”

Lääkekehitysprosessin nopeuttaminen on osa Trumpin hallinnon agendaa, kuten presidentin 30. tammikuuta pitämässä puheessa unionin tilasta käy ilmi. Hän pani merkille FDA:n pyrkimykset nopeuttaa läpimurtohoitojen saatavuutta ja sanoi, että kuolemansairailla potilailla pitäisi olla ”oikeus kokeilla” kokeellisia hoitoja.

FDA julkaisi 31. elokuuta 2017 lopulliset ohjeet ”Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices”. Se laatii parhaillaan samankaltaisia ohjeita todellisen todentamistiedon käytöstä lääkkeiden osalta, erityisesti jo hyväksyttyjen lääkkeiden uusien käyttöaiheiden hyväksymistä ja hyväksynnän jälkeisiä tutkimusvaatimuksia varten. Vaikka komissaari Gottlieb myöntää, että ”RWE ei monissa tapauksissa korvaa perinteisten kliinisten tutkimusten tietoja”, RWE-sovellusten kysyntä on kasvussa.

IMS ja Quintiles hyödyntävät RWE:n kasvavaa kysyntää

IMS:n ja Quintilesin fuusion tarkoituksena on luoda yritys, jolla on valmiudet hyödyntää kasvavaa kysyntää, joka kohdistuu lääkeaineiden RWE:n keruuseen ja analyysiin RWE:n tutkimuksessa ja kehitystyössä. Quintiles tuo kumppanuuteen kokemuksensa kliinisistä tutkimuksista ja lääkekehityksestä. IMS tuo mukanaan asiantuntemuksensa valtavien tietokokonaisuuksien hallinnassa ja analysoinnissa sekä lääkkeiden myynti- ja markkinointitiedot, korvausvaatimustiedot ja potilastiedot. Kumppanuuden ansiosta IQVIA voi laajentaa RWD-kokoelmaansa ja soveltaa laskentakapasiteettiaan lääketutkimuksen ja -kehityksen työhön.

Tässä artikkelissa esitetyt näkemykset ja mielipiteet ovat kirjoittajien näkemyksiä ja mielipiteitä eivätkä välttämättä vastaa OnPoint Analyticsin tai niiden lukuisten asiantuntijoiden näkemyksiä tai kantoja, joiden kanssa se tekee yhteistyötä.

Reuters, ”Quintiles fuusioituu IMS:n kanssa noin 9 miljardin dollarin arvoisessa kaupassa”, (5.3.2016).

Rebecca Clifford, ”IMS Health and Quintiles complete merger”, PMLive (10.4.2016).

Seeking Alpha ”Quintiles IMS Poised For Robust Growth Over the Next Few Quarters” (21.8.2017).” (21.8.2017).

Ben Adams, ”Megafuusio saatiin päätökseen, kun ’QuintilesIMS’ on syntynyt”, FierceBiotech (4.10.2016).

Robert Cyran, ”Deciphering the Quintiles-IMS Merger”, New York Times (5/3/2016).

Robert Cyran, ”Deciphering the Quintiles-IMS Merger”, New York Times (5/3/2016).

IQVIA, ”QuintilesIMS is now IQVIA”, lehdistötiedote (6.11.2017).

QuintilesIMS, AccessPoint: News, views and insights from leading international RWE experts, (May 2017) 7(13).

Michael M. Durand, ”Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13).

Michael M. Durand, ”Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13); Scott Gottlieb, ”Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017).

Scott Gottlieb, ”Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017).

FDA, ”Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices,” Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff (31.8.2017).

Scott Gottlieb, ”Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017).

Scott Gottlieb, ”Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence”, ”Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence”, Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017)