April 12, 2018
Im Oktober 2016 fusionierte IMS Health, der dominierende Anbieter von pharmazeutischen Marktdaten, mit Quintiles zu QuintilesIMS, das später in IQVIA (ausgesprochen „I-Q-via“, mit Betonung auf dem „Q“) umbenannt wurde. Diese Fusion ist insofern bemerkenswert, als Quintiles, das von IMS übernommene Unternehmen, kein Datenunternehmen war, sondern ein Auftragsforschungsinstitut (CRO). Dieser besondere Zusammenschluss spiegelt die jüngsten Paradigmenwechsel in der Arzneimittelforschung, -entwicklung und -zulassung wider.
Die Gründung von IQVIA
Am 4. Oktober 2016 fusionierten IMS und Quintiles in einem Geschäft im Wert von 9 Milliarden US-Dollar. Das fusionierte Unternehmen hatte einen Marktwert von rund 18 Milliarden US-Dollar, wobei die Aktionäre von IMS 51,4 % des fusionierten Unternehmens besaßen und die Aktionäre von Quintiles den Rest. Das fusionierte Unternehmen wurde zum weltweit größten Anbieter von Pharmadienstleistungen.
Fusionen und Übernahmen auf dem Pharmadatenmarkt sind nicht ungewöhnlich. Im Jahr 2012 übernahm IMS seinen Konkurrenten SDI, der vier Jahre zuvor ein anderes Datenunternehmen, Verispan, übernommen hatte. Der Zusammenschluss von IMS und Quintiles ist jedoch anders, da die beiden Unternehmen nur am Rande miteinander verbunden waren und an entgegengesetzten Enden des Lebenszyklus von Arzneimitteln arbeiteten. Vor der Fusion war IMS einer der weltweit größten Anbieter von Pharmadaten. IMS sammelte Verkaufsdaten von Arzneimittelherstellern, Großhändlern und Apotheken, Verordnungs- und Diagnosedaten von Ärzten, Werbedaten von Ärzten, Fachzeitschriften und öffentlichen Medien, Leistungsdaten von Krankenkassen und Daten auf Patientenebene. Diese Daten wurden in erster Linie an Arzneimittelhersteller verkauft, um deren Marketing und Vertrieb zu unterstützen. Vor der Fusion war Quintiles das größte CRO der Welt. CROs sind professionelle Forschungsunternehmen, die von Arzneimittelherstellern beauftragt werden, die ihre Arzneimittelentwicklung auslagern wollen. Sie konzipieren klinische Studien, rekrutieren Probanden, führen die Studien durch und leiten die Zulassung der Medikamente durch die FDA ein.
Der Grund für eine Fusion zwischen zwei so unterschiedlichen Unternehmen war für Branchenbeobachter nicht sofort ersichtlich. Einem Artikel der New York Times zufolge leidet der Zusammenschluss „an einem Mangel an Logik … und die Gründe für die Zusammenlegung sind ein wenig unklar.“ Es gab einige erwartete Kosteneinsparungen und Effizienzgewinne – die Daten von IMS könnten Quintiles bei der Rekrutierung von Probanden für klinische Studien helfen -, aber diese würden nicht unbedingt die Ineffizienzen überwinden, die die Fusion mit sich bringt.
In einer Pressemitteilung vom 6. November 2017 brachte IQVIA eine bedeutendere Motivation für die Fusion ans Licht: das Ziel einer „schnelleren, vorhersehbareren klinischen Entwicklung, innovativer Ansätze zur Generierung von Beweisen aus der realen Welt, maschinelles Lernen zur Verbesserung der Patientenversorgung.“ Diese Aussage deutet auf eine Hauptmotivation für die Fusion hin: die zunehmende Nutzung von „Real-World-Evidence“ in der klinischen Arzneimittelentwicklung und anderen Bereichen des Pharmamarktes.
Real-World-Evidence
Real-World-Evidence (RWE) (oder Real-World-Daten (RWD)) bezieht sich auf „Informationen über die Gesundheitsversorgung, die aus verschiedenen Quellen außerhalb typischer klinischer Forschungsumgebungen stammen.“ Dazu gehören „elektronische Gesundheitsakten, Leistungs- und Abrechnungsdaten, Produkt- und Krankheitsregister sowie Daten, die über persönliche Geräte und Gesundheitsanwendungen gesammelt werden“. Einige dieser Quellen, aber nicht alle, können Daten in Echtzeit erfassen (z. B. Smartphone-Apps). Diese Daten werden in der Regel nicht zum Zweck der Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit oder Kosteneffizienz von Arzneimitteln erhoben; dennoch werden sie zunehmend für diesen Zweck verwendet. Daten aus der realen Welt werden oft in umfangreichen Datensätzen gesammelt, die von leistungsstarken Computern mit neuartigen Techniken wie dem maschinellen Lernen analysiert werden.
In einigen Fällen wird versucht, RWE als Ersatz oder Ergänzung zu klinischen Studien einzusetzen. Klinische Studien sind der Goldstandard in der Arzneimittelentwicklung – die primäre Beweisquelle, die von der FDA zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln herangezogen wird. Doch klinische Studien haben ihre Grenzen. Sie werden in einem kontrollierten Umfeld durchgeführt, und die Probanden werden anhand enger Kriterien ausgewählt. Dieses Design trägt zur Validität ihrer Schlussfolgerungen bei, kann aber auch die Verallgemeinerung dieser Schlussfolgerungen auf breitere Patientenpopulationen in realen Umgebungen erschweren.
Daten aus der realen Welt können einige dieser Lücken füllen. Wenn sie in ordnungsgemäß konzipierten Analysen verwendet werden, können Daten aus der realen Welt „die therapeutische Entwicklung, die Ergebnisforschung, die Patientenversorgung, die Erforschung von Gesundheitssystemen, die Qualitätsverbesserung, die Sicherheitsüberwachung und gut kontrollierte Wirksamkeitsstudien unterstützen. Erkenntnisse aus der realen Welt können auch Informationen darüber liefern, wie Faktoren wie das klinische Umfeld und Merkmale des Anbieters und des Gesundheitssystems die Behandlungseffekte und -ergebnisse beeinflussen“. Darüber hinaus ist die Verwendung von Real-World-Evidenz oft kostengünstiger als klinische Studien.
Die Aussicht auf eine verstärkte Nutzung von RWD gibt jedoch Anlass zur Sorge. In einem Artikel aus dem Jahr 2016 im New England Journal of Medicine äußerten mehrere Mitglieder der FDA drei Bedenken: (1) RWE wird in der Regel nicht mit dem Ziel erhoben, die Forschung zu unterstützen, so dass sie für diesen Zweck möglicherweise nicht optimal ist; (2) RWE kann von geringer Qualität und ungenau sein; und (3) die Verwendung von Daten aus Krankenakten, Mobiltelefonen und sozialen Medien wirft Fragen des Datenschutzes auf. Sie betonten, dass Maßnahmen ergriffen werden sollten, um diese Bedenken auszuräumen.
Im selben Artikel wurde davor gewarnt, dass die Verlockung der RWE-Analyse ihre tatsächliche Zuverlässigkeit übersteigen könnte. „Ein Großteil der gegenwärtigen Begeisterung für die Real-World-Evidenz rührt von der Hoffnung her, dass der Zugang zu neuen Datenquellen von angemessener Qualität in Verbindung mit der Entwicklung robusterer Methoden eine stärkere Nutzung von beobachtenden Behandlungsvergleichen für kausale Rückschlüsse auf die Behandlungseffekte von Arzneimitteln ermöglichen wird.“ Sie warnen davor, dass die Ergebnisse falsch oder unzuverlässig sein können, wenn RWE ohne angemessene methodische Raffinesse verwendet wird.
Wachsende Nutzung von Real-World Evidence
Angesichts der zunehmenden Verfügbarkeit und der potenziellen Vorteile von Real-World-Daten ist es nicht überraschend, dass ihre Nutzung zunimmt. Sie werden bereits in großem Umfang von Arzneimittelherstellern und Krankenversicherungen genutzt.
Gesundheitsversicherungen verwenden Real-World-Daten, um die Wirksamkeit, die Sicherheit und das Kosten-Nutzen-Profil von Arzneimitteln zu bewerten, und sie nutzen diese Informationen, um Entscheidungen über die Kostenübernahme und -erstattung zu treffen. Die Pharmahersteller verwenden reale Daten, um festzustellen, welche Patientengruppen von teuren Therapien profitieren, und sie nutzen diese Informationen, um mit den Kostenträgern zusammenzuarbeiten, um die Kostenübernahme für ihre Medikamente zu sichern.
Die FDA verlässt sich seit langem auf RWE für die Sicherheitsüberwachung von Medikamenten nach der Markteinführung; aber erst seit kurzem akzeptiert sie deren Verwendung für andere Anwendungen. Auslöser dafür war der von Obama im Dezember 2016 unterzeichnete 21st Century Cures Act, der „die FDA verpflichtet, zusätzliche Anwendungen von Evidenz aus realen Daten für Medikamente und Geräte in Betracht zu ziehen.“
Scott Gottlieb, der neue Kommissar der FDA, hat die Vorteile von RWE nachdrücklich angepriesen: „Der breitere Einsatz von RWE kann unseren Entwicklungsprozess für medizinische Produkte effizienter machen und helfen, die Entwicklungskosten zu senken. Noch wichtiger ist, dass sie dazu beitragen kann, dass Ärzte und Patienten besser über die klinische Anwendung neuer Produkte informiert sind, so dass sie effektivere und effizientere medizinische Entscheidungen treffen können.“
Die Beschleunigung des Arzneimittelentwicklungsprozesses ist Teil der Agenda der Trump-Administration, wie aus den Äußerungen des Präsidenten in der Rede zur Lage der Nation am 30. Januar hervorgeht. Er wies auf die Bemühungen der FDA hin, den Zugang zu bahnbrechenden Therapien zu beschleunigen, und sagte, dass unheilbar kranke Patienten das Recht haben sollten, experimentelle Behandlungen auszuprobieren.
Am 31. August 2017 veröffentlichte die FDA endgültige Leitlinien zur „Verwendung von Real-World Evidence zur Unterstützung der regulatorischen Entscheidungsfindung für Medizinprodukte“. Sie entwickelt derzeit ähnliche Leitlinien zur Verwendung von RWE für Arzneimittel, insbesondere für die Zulassung neuer Indikationen bereits zugelassener Arzneimittel und für Anforderungen an Studien nach der Zulassung. Zwar räumt Kommissar Gottlieb ein, dass „RWE in vielen Fällen die Daten aus herkömmlichen klinischen Studien nicht ersetzen wird“, doch ist die Nachfrage nach RWE-Anwendungen auf dem besten Weg, in die Höhe zu schnellen.
IMS und Quintiles nutzen die wachsende Nachfrage nach RWE
Durch den Zusammenschluss von IMS und Quintiles soll ein Unternehmen entstehen, das in der Lage ist, die wachsende Nachfrage nach der Erfassung und Analyse von RWD für die Arzneimittelforschung&zu nutzen. Quintiles bringt in die Partnerschaft seine Erfahrung mit klinischen Studien und Arzneimittelentwicklung ein. IMS bringt sein Fachwissen bei der Verwaltung und Analyse riesiger Datenmengen sowie seine Daten aus den Bereichen Vertrieb und Marketing von Arzneimitteln, Schadensdaten und Patientendaten ein. Die Partnerschaft wird IQVIA in die Lage versetzen, seine Sammlung von RWD zu erweitern und seine Rechenkapazitäten in der Arzneimittelforschung und -entwicklung einzusetzen.
Die in diesem Artikel geäußerten Ansichten und Meinungen sind die der Autoren und spiegeln nicht notwendigerweise die Ansichten oder Positionen von OnPoint Analytics oder eines der zahlreichen Experten wider, mit denen es zusammenarbeitet.
Reuters, „Quintiles is merging with IMS in a deal worth about $9 billion,“ (5/3/2016).
Rebecca Clifford, „IMS Health and Quintiles complete merger,“ PMLive (10/4/2016).
Seeking Alpha „Quintiles IMS Poised For Robust Growth Over the Next Few Quarters“ (8/21/2017).
Ben Adams, „Megamerger finalized as ‚QuintilesIMS‘ is born,“ FierceBiotech (10/4/2016).
Robert Cyran, „Deciphering the Quintiles-IMS Merger,“ New York Times (5/3/2016).
Robert Cyran, „Deciphering the Quintiles-IMS Merger,“ New York Times (5/3/2016).
IQVIA, „QuintilesIMS is now IQVIA,“ Press Release (11/6/2017).
QuintilesIMS, AccessPoint: News, views and insights from leading international RWE experts, (Mai 2017) 7(13).
Michael M. Durand, „Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,“ The Public Relations Strategist (22.10.13).
Michael M. Durand, „Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,“ The Public Relations Strategist (22.10.13); Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,“ Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (9/19/2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,“ Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017).
FDA, „Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices,“ Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff (31.8.2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,“ Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,“ Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (19.9.2017).