April 12, 2018
W październiku 2016 roku firma IMS Health, dominujący dostawca danych o rynku farmaceutycznym, połączyła się z firmą Quintiles, tworząc firmę QuintilesIMS, przemianowaną następnie na IQVIA (wymawianą jako „I-Q-via”, z naciskiem na „Q”). Fuzja ta jest godna uwagi, ponieważ Quintiles, firma przejęta przez IMS, nie była firmą zajmującą się danymi, ale kontraktową organizacją badawczą (CRO). Ta charakterystyczna fuzja odzwierciedla ostatnie zmiany w paradygmatach badań nad lekami, ich rozwoju i zatwierdzania do obrotu.
Powstanie IQVIA
4 października 2016 roku firmy IMS i Quintiles połączyły się w ramach transakcji o wartości 9 miliardów dolarów. Wartość rynkowa połączonej firmy wynosiła około 18 miliardów dolarów, przy czym udziałowcy IMS posiadali 51,4% udziałów w połączonej firmie, a udziałowcy Quintiles posiadali pozostałą część. Połączona firma stała się największym na świecie dostawcą usług farmaceutycznych.
Fuzje i przejęcia na rynku danych farmaceutycznych nie są niczym niezwykłym. W 2012 roku firma IMS przejęła swojego konkurenta SDI, który 4 lata wcześniej nabył inną firmę zajmującą się danymi – Verispan. Fuzja IMS-Quintiles jest jednak o tyle inna, że obie firmy były ze sobą powiązane tylko na styku, pracując na przeciwległych końcach cyklu życia leku. Przed fuzją firma IMS była jednym z największych na świecie dostawców danych farmaceutycznych. Zbierała dane dotyczące sprzedaży od producentów leków, hurtowników i aptek, dane dotyczące recept i diagnoz od lekarzy, dane dotyczące promocji od lekarzy, czasopism i mediów publicznych, dane dotyczące roszczeń od planów zdrowotnych oraz dane dotyczące pacjentów. Firma sprzedawała te dane głównie producentom leków, aby wspierać ich marketing i sprzedaż. Przed fuzją firma Quintiles była największą na świecie firmą CRO. CRO to profesjonalne firmy badawcze zatrudniane przez producentów leków, którzy decydują się na outsourcing prac nad lekami. Firmy te projektują badania kliniczne, rekrutują uczestników, przeprowadzają badania i przeprowadzają leki przez proces zatwierdzania przez FDA.
Powód połączenia dwóch tak różnych firm nie był od razu oczywisty dla obserwatorów branży. Według artykułu w New York Times, fuzja „cierpi na brak logiki … i powody łączenia są nieco mgliste.” Istniały pewne oczekiwane oszczędności kosztów i wydajności – dane firmyIMS mogłyby pomóc Quintiles w rekrutacji uczestników badań klinicznych – ale niekoniecznie pokonałyby one nieefektywność spowodowaną fuzją.
W komunikacie prasowym z 6 listopada 2017 r. firma IQVIA wydobyła na światło dzienne bardziej znaczącą motywację połączenia: cel „szybszego, bardziej przewidywalnego rozwoju klinicznego, innowacyjnego podejścia do generowania dowodów w świecie rzeczywistym, uczenia maszynowego w celu poprawy opieki nad pacjentami”. Oświadczenie to wskazuje na kluczową motywację fuzji: wykorzystanie rosnącego wykorzystania „dowodów ze świata rzeczywistego” w rozwoju klinicznym leków i innych obszarach rynku farmaceutycznego.
Real World Evidence
Real-world evidence (RWE) (lub real-world data (RWD)) odnosi się do „informacji dotyczących opieki zdrowotnej, które pochodzą z wielu źródeł spoza typowych ustawień badań klinicznych.” Obejmują one „elektroniczną dokumentację zdrowotną, roszczenia i dane rozliczeniowe, rejestry produktów i chorób oraz dane zebrane za pomocą urządzeń osobistych i aplikacji zdrowotnych”. Niektóre z tych źródeł, ale nie wszystkie, mogą gromadzić dane w czasie rzeczywistym (na przykład aplikacje na smartfony). Dane te zazwyczaj nie są gromadzone w celu badania skuteczności, bezpieczeństwa lub opłacalności leków; niemniej jednak są one coraz częściej wykorzystywane w tym celu. Dane ze świata rzeczywistego są często dostarczane w ogromnych zbiorach danych, analizowanych przez potężne komputery wykorzystujące nowatorskie techniki, takie jak uczenie maszynowe.
W niektórych przypadkach obserwuje się dążenie do wykorzystania RWE w celu zastąpienia lub uzupełnienia badań klinicznych. Badania kliniczne są złotym standardem w rozwoju leków – podstawowym źródłem dowodów wykorzystywanych przez FDA do oceny skuteczności i bezpieczeństwa leków. Badania kliniczne mają jednak pewne ograniczenia. Są one prowadzone w kontrolowanych warunkach, a ich uczestnicy są wybierani na podstawie wąskich kryteriów. Taki projekt przyczynia się do ważności wniosków z badań, ale może również utrudniać uogólnienie tych wniosków na szersze populacje pacjentów w warunkach rzeczywistych.
Dane z rzeczywistego świata mogą wypełnić niektóre z tych luk. Przy zastosowaniu odpowiednio zaprojektowanych analiz, dane ze świata rzeczywistego mogą „informować o rozwoju terapii, badaniach nad wynikami, opiece nad pacjentem, badaniach nad systemami opieki zdrowotnej, poprawie jakości, nadzorze nad bezpieczeństwem oraz dobrze kontrolowanych badaniach skuteczności. Dane ze świata rzeczywistego mogą również dostarczyć informacji o tym, jak czynniki takie jak środowisko kliniczne oraz charakterystyka świadczeniodawcy i systemu opieki zdrowotnej wpływają na efekty i wyniki leczenia.” Ponadto korzystanie z dowodów ze świata rzeczywistego jest często mniej kosztowne niż badania kliniczne.
Perspektywa zwiększonego polegania na RWD mimo wszystko budzi pewne obawy. W artykule z 2016 roku w New England Journal of Medicine, kilku członków FDA podniosło trzy obawy: (1) RWE nie jest zwykle zbierany w celu wspierania badań, więc może nie być optymalny do tego zastosowania; (2) RWE może być niskiej jakości i niedokładny; i (3) wykorzystanie danych z dokumentacji medycznej, telefonów komórkowych i mediów społecznościowych podnosi kwestie prywatności. Podkreślili, że należy podjąć środki w celu rozwiązania tych problemów.
Ten sam artykuł ostrzegał, że powab analizy RWE może przewyższyć jej rzeczywistą wiarygodność. „Obecny entuzjazm związany z rzeczywistymi dowodami wynika z nadziei, że dostęp do źródeł nowych danych o odpowiedniej jakości pozwoli, w połączeniu z rozwojem solidniejszych metod, na szersze wykorzystanie obserwacyjnych porównań leczenia w wyciąganiu wniosków przyczynowych dotyczących efektów leczenia produktów medycznych.” Ostrzegają oni, że gdy RWE jest stosowana bez odpowiedniego zaawansowania metodologicznego, wyniki mogą być nieprawidłowe lub niewiarygodne.
Rosnące wykorzystanie Real-World Evidence
Zważywszy na rosnącą dostępność danych rzeczywistych i potencjalne korzyści, nie jest zaskakujące, że ich wykorzystanie rośnie. Już teraz jest ono szeroko stosowane przez producentów leków i ubezpieczycieli zdrowotnych.
Ubezpieczyciele zdrowotni wykorzystują dane rzeczywiste do oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz profilu kosztów i korzyści leków, a także wykorzystują te informacje do podejmowania decyzji o pokryciu i refundacji kosztów. Producenci farmaceutyków wykorzystują dane ze świata rzeczywistego do określenia, które podgrupy pacjentów korzystają z drogich terapii, i wykorzystują te informacje do współpracy z płatnikami w celu zabezpieczenia pokrycia kosztów ich leków.
FDA od dawna polega na RWE przy monitorowaniu bezpieczeństwa leków po wprowadzeniu na rynek, ale dopiero niedawno zaczęła akceptować jej wykorzystanie do innych zastosowań. Spowodowała to ustawa 21st Century Cures Act, podpisana przez Obamę w grudniu 2016 r., która „wymaga od FDA rozważenia dodatkowych zastosowań dowodów zaczerpniętych z danych rzeczywistych w odniesieniu do leków i urządzeń.”
Scott Gottlieb, nowy komisarz FDA, zdecydowanie pochwalił korzyści płynące z RWE: „Bardziej powszechne stosowanie RWE może sprawić, że nasz proces rozwoju produktów medycznych będzie bardziej wydajny i pomoże obniżyć koszty rozwoju. Co ważniejsze, może pomóc upewnić się, że lekarze i pacjenci są lepiej poinformowani o klinicznym zastosowaniu nowych produktów, umożliwiając im dokonywanie bardziej skutecznych, efektywnych wyborów medycznych.”
Przyspieszenie procesu rozwoju leków jest częścią programu administracji Trumpa, o czym świadczą uwagi prezydenta w orędziu o stanie Unii 30 stycznia. Zwrócił uwagę na wysiłki FDA na rzecz przyspieszenia dostępu do przełomowych leków i powiedział, że śmiertelnie chorzy pacjenci powinni mieć „prawo do wypróbowania” eksperymentalnych metod leczenia.
W dniu 31 sierpnia 2017 r., FDA opublikowała ostateczne wytyczne dotyczące „wykorzystania dowodów z rzeczywistego świata w celu wsparcia podejmowania decyzji regulacyjnych dla urządzeń medycznych.” Obecnie opracowuje podobne wytyczne dotyczące stosowania RWE w odniesieniu do leków, w szczególności do zatwierdzania nowych wskazań już zatwierdzonych leków i wymagań dotyczących badań po zatwierdzeniu. Choć komisarz Gottlieb dopuszcza, że „RWE w wielu przypadkach nie zastąpi danych z tradycyjnych badań klinicznych”, popyt na aplikacje RWE jest na dobrej drodze do wzrostu.
IMS i Quintiles kapitalizują rosnący popyt na RWE
Fuzja firm IMS i Quintiles ma na celu stworzenie firmy przygotowanej do wykorzystania rosnącego popytu na gromadzenie i analizę RWE do badań leków. Firma Quintiles wnosi do współpracy swoje doświadczenie w zakresie badań klinicznych i opracowywania leków. Firma IMS wnosi swoją wiedzę w zakresie zarządzania i analizy ogromnych zbiorów danych, a także dane dotyczące sprzedaży i marketingu leków, dane dotyczące roszczeń oraz dane pacjentów. Partnerstwo umożliwi IQVIA rozszerzenie kolekcji RWD i zastosowanie swoich możliwości obliczeniowych w pracy nad badaniami i rozwojem leków.
Poglądy i opinie wyrażone w tym artykule są poglądami autorów i niekoniecznie odzwierciedlają poglądy lub stanowiska OnPoint Analytics lub któregokolwiek z licznych ekspertów, z którymi współpracuje.
Reuters, „Quintiles łączy się z IMS w ramach transakcji wartej około 9 miliardów dolarów”, (5/3/2016).
Rebecca Clifford, „IMS Health and Quintiles complete merger”, PMLive (10/4/2016).
Seeking Alpha „Quintiles IMS Poised For Robust Growth Over the Next Few Quarters” (8/21/2017).
Ben Adams, „Megamerger finalized as 'QuintilesIMS’ is born,” FierceBiotech (10/4/2016).
Robert Cyran, „Deciphering the Quintiles-IMS Merger”, New York Times (5/3/2016).
Robert Cyran, „Deciphering the Quintiles-IMS Merger”, New York Times (5/3/2016).
IQVIA, „QuintilesIMS is now IQVIA”, komunikat prasowy (11/6/2017).
QuintilesIMS, AccessPoint: News, views and insights from leading international RWE experts, (May 2017) 7(13).
Michael M. Durand, „Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13).
Michael M. Durand, „Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13); Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (9/19/2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieba, Komisarza ds. Żywności i Leków, do Narodowej Akademii Nauk na temat wpływu dowodów ze świata rzeczywistego na rozwój produktów medycznych, Waszyngton, D.C. (9/19/2017).
FDA, „Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices,” Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff (8/31/2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieba, komisarza ds. żywności i leków, do Narodowej Akademii Nauk na temat wpływu dowodów ze świata rzeczywistego na rozwój produktów medycznych, Waszyngton, D.C. (9/19/2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (9/19/2017).
Scott Gottlieb, „Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr.