Aprile 12, 2018

Nell’ottobre 2016, IMS Health, il fornitore dominante di dati sul mercato farmaceutico, si è fuso con Quintiles per formare QuintilesIMS, successivamente rinominato IQVIA (pronunciato “I-Q-via”, con enfasi sulla “Q”). Questa fusione è notevole perché Quintiles, la società acquisita da IMS, non era una società di dati, ma un’organizzazione di ricerca a contratto (CRO). Questa fusione distintiva riflette i recenti cambiamenti nei paradigmi di ricerca, sviluppo e approvazione della commercializzazione dei farmaci.

La formazione di IQVIA

Il 4 ottobre 2016, IMS e Quintiles si sono fuse in un accordo del valore di 9 miliardi di dollari. La società combinata aveva un valore di mercato di circa 18 miliardi di dollari, con gli azionisti di IMS che possedevano il 51,4% della società combinata e gli azionisti di Quintiles che possedevano il resto. La società combinata è diventata il più grande fornitore di servizi farmaceutici del mondo.

Le fusioni e le acquisizioni nel mercato dei dati farmaceutici non sono insolite. Nel 2012, IMS ha acquisito il suo concorrente SDI, che aveva acquisito un’altra società di dati, Verispan, 4 anni prima. Ma la fusione IMS-Quintiles è diversa perché le due aziende erano collegate solo tangenzialmente, lavorando alle estremità opposte del ciclo di vita dei farmaci. Prima della fusione, IMS era uno dei più grandi fornitori di dati farmaceutici del mondo. Raccoglieva dati di vendita dai produttori di farmaci, dai grossisti e dalle farmacie; dati di prescrizione e diagnosi dai medici; dati di promozione dai medici, dalle riviste e dai media pubblici; dati sui reclami dai piani sanitari e dati a livello di paziente. E ha venduto questi dati principalmente ai produttori di farmaci per sostenere il loro marketing e le loro vendite. Prima della fusione, Quintiles era la più grande CRO del mondo. Le CRO sono società di ricerca professionali assunte dalle case farmaceutiche che scelgono di esternalizzare lo sviluppo dei loro farmaci. Progettano studi clinici, reclutano soggetti, eseguono gli studi, e portano i farmaci all’approvazione della FDA.

Il motivo di una fusione tra due aziende così diverse non era immediatamente ovvio per gli osservatori del settore. Secondo un articolo del New York Times, la fusione “soffre di una mancanza di logica … e le ragioni della combinazione sono un po’ nebulose”. C’erano alcuni risparmi e efficienze attesi – i dati di IMS potrebbero aiutare Quintiles a reclutare soggetti per gli studi clinici – ma questi non avrebbero necessariamente superato le inefficienze portate dalla fusione.

In un comunicato stampa del 6 novembre 2017, IQVIA ha portato alla luce una motivazione più significativa per la fusione: l’obiettivo di “uno sviluppo clinico più veloce e prevedibile, approcci innovativi alla generazione di prove del mondo reale, apprendimento automatico per migliorare la cura del paziente.” Questa dichiarazione indica una motivazione chiave per la fusione: trarre vantaggio dal crescente uso delle “prove del mondo reale” nello sviluppo clinico dei farmaci e in altre aree del mercato farmaceutico.

Real World Evidence

Le prove del mondo reale (RWE) (o dati del mondo reale (RWD)) si riferiscono a “informazioni sull’assistenza sanitaria che derivano da più fonti al di fuori delle tipiche impostazioni di ricerca clinica.” Include “cartelle cliniche elettroniche, reclami e dati di fatturazione, registri di prodotti e malattie, e dati raccolti attraverso dispositivi personali e applicazioni sanitarie”. Alcune di queste fonti, ma non tutte, possono raccogliere dati in tempo reale (per esempio, le app per smartphone). Questi dati non sono tipicamente raccolti allo scopo di studiare l’efficacia, la sicurezza o il rapporto costo-efficacia dei farmaci; tuttavia, sono sempre più utilizzati per questo scopo. I dati del mondo reale si presentano spesso in set di dati voluminosi, analizzati da computer potenti che utilizzano tecniche innovative come l’apprendimento automatico.

C’è una mossa per utilizzare l’RWE in alcuni casi per sostituire o integrare gli studi clinici. Gli studi clinici sono il gold standard dello sviluppo dei farmaci – la fonte primaria di prove utilizzate dalla FDA per valutare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci. Tuttavia gli studi clinici hanno dei limiti. Sono condotti in ambienti controllati, e i loro soggetti sono selezionati usando criteri ristretti. Questo disegno contribuisce alla validità delle loro conclusioni, ma può anche rendere difficile la generalizzazione di queste conclusioni a popolazioni di pazienti più ampie in ambienti del mondo reale.

I dati del mondo reale possono colmare alcune di queste lacune. Se usati in analisi correttamente progettate, i dati del mondo reale possono “informare lo sviluppo terapeutico, la ricerca sugli esiti, la cura del paziente, la ricerca sui sistemi sanitari, il miglioramento della qualità, la sorveglianza della sicurezza e gli studi di efficacia ben controllati. L’evidenza del mondo reale può anche fornire informazioni su come fattori quali l’impostazione clinica e le caratteristiche del fornitore e del sistema sanitario influenzino gli effetti e i risultati del trattamento”. Inoltre, l’uso delle prove del mondo reale è spesso meno costoso degli studi clinici.

La prospettiva di un maggiore affidamento sulla RWD solleva comunque alcune preoccupazioni. In un articolo del 2016 sul New England Journal of Medicine, diversi membri della FDA hanno sollevato tre preoccupazioni: (1) l’RWE non è solitamente raccolto con lo scopo di sostenere la ricerca, quindi potrebbe non essere ottimale per quell’uso; (2) l’RWE può essere di bassa qualità e impreciso; e (3) l’uso di dati da cartelle cliniche, telefoni cellulari e social media solleva problemi di privacy. Hanno sottolineato che dovrebbero essere prese misure per affrontare queste preoccupazioni.

Lo stesso articolo ha avvertito che il fascino dell’analisi RWE potrebbe superare la sua reale affidabilità. “Gran parte dell’attuale entusiasmo per l’evidenza del mondo reale deriva dalla speranza che l’accesso a fonti di dati emergenti di qualità adeguata, quando accoppiato con lo sviluppo di metodi più robusti, permetterà un maggiore uso di confronti di trattamento osservazionali nel trarre inferenze causali sugli effetti del trattamento dei prodotti medici. Essi avvertono che, quando l’RWE è usato senza un’adeguata sofisticazione metodologica, i risultati possono essere errati o inaffidabili.

Uso crescente delle Real-World Evidence

Data la crescente disponibilità e i potenziali benefici dei dati del mondo reale, non è sorprendente che il loro uso stia crescendo. È già ampiamente utilizzato dai produttori di farmaci e dagli assicuratori sanitari.

Gli assicuratori sanitari utilizzano i dati del mondo reale per valutare l’efficacia, la sicurezza e il profilo costi-benefici dei farmaci, e usano queste informazioni per prendere decisioni sulla copertura e il rimborso. I produttori farmaceutici usano i dati del mondo reale per determinare quali sottogruppi di pazienti beneficiano di terapie costose, e usano queste informazioni per lavorare con i pagatori per assicurare la copertura dei loro farmaci.

La FDA si è affidata a lungo al RWE per il monitoraggio della sicurezza post-market dei farmaci; ma solo recentemente ha iniziato ad accettare il suo uso per altre applicazioni. Questo è stato spinto dal 21st Century Cures Act, firmato da Obama nel dicembre 2016, che “richiede alla FDA di considerare ulteriori usi delle prove tratte dai dati del mondo reale per farmaci e dispositivi.”

Scott Gottlieb, il nuovo commissario della FDA, ha fortemente propagandato i benefici del RWE: “L’uso più diffuso del RWE può rendere il nostro processo di sviluppo dei prodotti medici più efficiente, e contribuire ad abbassare il costo dello sviluppo. Ancora più importante, può aiutare a far sì che medici e pazienti siano meglio informati sull’uso clinico dei nuovi prodotti, consentendo loro di fare scelte mediche più efficaci ed efficienti.”

Accelerare il processo di sviluppo dei farmaci fa parte dell’agenda dell’amministrazione Trump, come evidenziato dalle osservazioni del presidente nel discorso sullo stato dell’Unione del 30 gennaio. Ha notato gli sforzi della FDA per accelerare l’accesso alle cure rivoluzionarie e ha detto che i malati terminali dovrebbero avere il “diritto di provare” i trattamenti sperimentali.

Il 31 agosto 2017, la FDA ha pubblicato una guida finale su “Uso delle prove del mondo reale per sostenere il processo decisionale normativo per i dispositivi medici”. Attualmente sta sviluppando una guida simile sull’uso di RWE per i farmaci, in particolare per l’approvazione di nuove indicazioni di farmaci già approvati e per i requisiti di studio post-approvazione. Mentre il commissario Gottlieb ammette che “l’RWE non sostituirà i dati dei tradizionali studi clinici in molti casi”, la domanda di applicazioni RWE è sulla buona strada per aumentare.

IMS e Quintiles capitalizzano la crescente domanda di RWE

La fusione di IMS e Quintiles è progettata per creare una società attrezzata per sfruttare la crescente domanda di raccolta e analisi di RWD per la R&D dei farmaci. Quintiles porta alla partnership la sua esperienza con i test clinici e lo sviluppo dei farmaci. IMS porta la sua esperienza nella gestione e nell’analisi di enormi insiemi di dati, così come i suoi dati di vendita e di marketing dei farmaci, i dati dei reclami e i dati dei pazienti. La partnership permetterà a IQVIA di espandere la sua raccolta di RWD e di applicare le sue capacità di calcolo al lavoro di ricerca e sviluppo dei farmaci.

I punti di vista e le opinioni espressi in questo articolo sono quelli degli autori e non riflettono necessariamente le opinioni o le posizioni di OnPoint Analytics o di uno dei numerosi esperti con cui lavora.

Reuters, “Quintiles si fonde con IMS in un accordo del valore di circa 9 miliardi di dollari”, (5/3/2016).

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Ben Adams, “Megamerger finalized as ‘QuintilesIMS’ is born,” FierceBiotech (10/4/2016).

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Michael M. Durand, “Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13).

Michael M. Durand, “Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13); Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dott. Gottlieb, Commissario per gli alimenti e i farmaci, alla National Academy of Sciences sull’impatto delle prove del mondo reale sullo sviluppo dei prodotti medici, Washington, D.C. (19/09/2017).

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Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dott. Gottlieb, Commissario della Food and Drugs, all’Accademia Nazionale delle Scienze sull’impatto delle prove del mondo reale sullo sviluppo dei prodotti medici, Washington, D.C. (9/19/2017).

Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Osservazioni del dott.