April 12, 2018

In oktober 2016 fuseerde IMS Health, de dominante leverancier van farmaceutische marktgegevens, met Quintiles tot QuintilesIMS, later omgedoopt tot IQVIA (spreek uit als “I-Q-via,” met de nadruk op de “Q”). Deze fusie is opmerkelijk omdat Quintiles, het bedrijf dat door IMS werd overgenomen, geen gegevensbedrijf was, maar een contractonderzoeksorganisatie (CRO). Deze kenmerkende fusie weerspiegelt recente verschuivingen in de paradigma’s voor geneesmiddelenonderzoek, -ontwikkeling en -goedkeuring.

De vorming van IQVIA

Op 4 oktober 2016 fuseerden IMS en Quintiles in een deal ter waarde van $ 9 miljard. Het gecombineerde bedrijf had een marktwaarde van ongeveer $ 18 miljard, waarbij IMS-aandeelhouders 51,4% van het gecombineerde bedrijf in handen hadden, en Quintiles-aandeelhouders de rest. Het gecombineerde bedrijf werd ’s werelds grootste farmaceutische dienstverlener.

Fusies en overnames op de markt voor farmaceutische gegevens zijn niet ongebruikelijk. In 2012 nam IMS zijn concurrent SDI over, dat 4 jaar eerder een ander databedrijf, Verispan, had overgenomen. Maar de fusie tussen IMS en Quintiles is anders omdat de twee bedrijven slechts zijdelings met elkaar verbonden waren en aan tegenovergestelde uiteinden van de levenscyclus van geneesmiddelen werkten. Vóór de fusie was IMS een van ’s werelds grootste leveranciers van farmaceutische gegevens. Het verzamelde verkoopgegevens van geneesmiddelenfabrikanten, groothandelaren en apotheken; gegevens over recepten en diagnoses van artsen; promotiegegevens van artsen, tijdschriften en publieke media; gegevens over claims van gezondheidsplannen; en gegevens op patiëntniveau. En Quintiles verkocht deze gegevens hoofdzakelijk aan geneesmiddelenfabrikanten ter ondersteuning van hun marketing en verkoop. Vóór de fusie was Quintiles ’s werelds grootste CRO. CRO’s zijn professionele onderzoeksbedrijven die worden ingehuurd door geneesmiddelenfabrikanten die ervoor kiezen hun geneesmiddelenontwikkeling uit te besteden. Zij ontwerpen klinische proeven, werven proefpersonen, voeren de studies uit en loodsen de geneesmiddelen door de FDA-goedkeuring.

De reden voor een fusie tussen twee zo verschillende bedrijven was niet meteen duidelijk voor waarnemers uit de industrie. Volgens een artikel in de New York Times, lijdt de fusie “aan een gebrek aan logica … en de redenen voor het samengaan zijn een beetje wazig.” Er waren enkele verwachte kostenbesparingen en efficiëntieverbeteringen – de gegevens vanIMS zouden Quintiles kunnen helpen bij het werven van proefpersonen voor klinische proeven – maar die zouden niet noodzakelijkerwijs de inefficiënties overwinnen die de fusie met zich meebrengt.

In een persbericht op 6 november 2017 bracht IQVIA een belangrijkere motivatie voor de fusie aan het licht: het doel van “snellere, meer voorspelbare klinische ontwikkeling, innovatieve benaderingen voor het genereren van real-world bewijs, machine learning om de patiëntenzorg te verbeteren.” Deze verklaring wijst op een belangrijke motivatie voor de fusie: om te profiteren van het groeiende gebruik van “real-world evidence” in klinische geneesmiddelenontwikkeling en andere gebieden van de farmaceutische markt.

Real-world Evidence

Real-world evidence (RWE) (of real-world data (RWD)) verwijst naar “informatie over de gezondheidszorg die is afgeleid van meerdere bronnen buiten de typische klinische onderzoeksomgevingen.” Het omvat “elektronische patiëntendossiers, claims en factureringsgegevens, product- en ziekteregisters, en gegevens die zijn verzameld via persoonlijke apparaten en gezondheidstoepassingen”. Sommige van deze bronnen, maar niet allemaal, kunnen gegevens in realtime verzamelen (bijvoorbeeld smart-phone apps). Deze gegevens worden doorgaans niet verzameld om de doeltreffendheid, veiligheid of kosteneffectiviteit van geneesmiddelen te bestuderen; niettemin worden ze steeds vaker voor dat doel gebruikt. Real-world data komen vaak in volumineuze datasets, geanalyseerd door krachtige computers met behulp van nieuwe technieken zoals machine learning.

Er is een tendens om RWE in sommige gevallen te gebruiken ter vervanging van of als aanvulling op klinische proeven. Klinische proeven zijn de gouden standaard voor de ontwikkeling van geneesmiddelen – de belangrijkste bron van bewijs die door de FDA wordt gebruikt om de effectiviteit en veiligheid van geneesmiddelen te beoordelen. Klinische proeven hebben echter beperkingen. Zij worden uitgevoerd in een gecontroleerde omgeving en de proefpersonen worden geselecteerd aan de hand van strikte criteria. Dit ontwerp draagt bij aan de geldigheid van hun conclusies, maar het kan het ook moeilijk maken om die conclusies te generaliseren naar bredere patiëntenpopulaties in de echte wereld.

Reële-wereldgegevens kunnen sommige van deze hiaten opvullen. Indien gebruikt in goed opgezette analyses, kunnen gegevens uit de echte wereld “informatie verschaffen over therapeutische ontwikkeling, onderzoek naar uitkomsten, patiëntenzorg, onderzoek naar gezondheidszorgsystemen, kwaliteitsverbetering, veiligheidstoezicht en goed gecontroleerde effectiviteitsstudies. Bewijsmateriaal uit de echte wereld kan ook informatie verschaffen over hoe factoren zoals de klinische setting en de kenmerken van de zorgverstrekker en het gezondheidssysteem de effecten van de behandeling en de resultaten beïnvloeden”. Bovendien is het gebruik van real-world evidence vaak minder duur dan klinische proeven.

Het vooruitzicht van een toegenomen afhankelijkheid van RWD roept niettemin enkele zorgen op. In een artikel uit 2016 in de New England Journal of Medicine brachten verschillende leden van de FDA drie zorgen naar voren: (1) RWE wordt meestal niet verzameld met het doel om onderzoek te ondersteunen, dus het is misschien niet optimaal voor dat gebruik; (2) RWE kan van lage kwaliteit en onnauwkeurig zijn; en (3) het gebruik van gegevens uit medische dossiers, mobiele telefoons en sociale media roept privacyproblemen op. Zij benadrukten dat maatregelen moeten worden genomen om deze problemen aan te pakken.

Hetzelfde artikel waarschuwde dat de allure van RWE-analyse groter kan zijn dan de feitelijke betrouwbaarheid. “Een groot deel van de huidige opwinding over real-world evidence komt voort uit de hoop dat toegang tot bronnen van opkomende gegevens van voldoende kwaliteit, in combinatie met de ontwikkeling van robuustere methoden, een groter gebruik van observationele behandelingsvergelijkingen mogelijk zal maken bij het trekken van causale conclusies over de behandelingseffecten van medische producten.” Zij waarschuwen dat, wanneer RWE wordt gebruikt zonder adequate methodologische verfijning, de resultaten onjuist of onbetrouwbaar kunnen zijn.

Groeiend gebruik van Real-World Evidence

Gezien de toenemende beschikbaarheid en potentiële voordelen van real-world data, is het niet verrassend dat het gebruik ervan toeneemt. Het wordt al op grote schaal gebruikt door geneesmiddelenfabrikanten en zorgverzekeraars.

Zorgverzekeraars gebruiken echte wereldgegevens om de effectiviteit, veiligheid en het kosten-batenprofiel van geneesmiddelen te evalueren, en ze gebruiken deze informatie om beslissingen te nemen over dekking en terugbetaling. Farmaceutische fabrikanten gebruiken gegevens uit de echte wereld om te bepalen welke groepen patiënten baat hebben bij dure therapieën, en zij gebruiken deze informatie om samen te werken met betalers om dekking voor hun geneesmiddelen te krijgen.

De FDA vertrouwt al lang op RWE voor veiligheidsmonitoring van geneesmiddelen na het in de handel brengen; maar pas onlangs is zij begonnen het gebruik ervan voor andere toepassingen te accepteren. Dit werd ingegeven door de 21st Century Cures Act, ondertekend door Obama in december 2016, die “vereist dat de FDA extra gebruik van bewijs uit real-world data voor geneesmiddelen en hulpmiddelen overweegt.”

Scott Gottlieb, de nieuwe commissaris van de FDA, heeft de voordelen van RWE sterk aangeprezen: “Het meer wijdverspreide gebruik van RWE kan ons ontwikkelingsproces van medische producten efficiënter maken en helpen de ontwikkelingskosten te verlagen. Belangrijker nog, het kan helpen ervoor te zorgen dat artsen en patiënten beter geïnformeerd zijn over het klinisch gebruik van nieuwe producten, waardoor ze effectievere, efficiëntere medische keuzes kunnen maken.”

Het versnellen van het medicijnontwikkelingsproces maakt deel uit van de agenda van de Trump-regering, zoals blijkt uit de opmerkingen van de president in de State of the Union Address op 30 januari. Hij wees op de inspanningen van de FDA om de toegang tot baanbrekende behandelingen te versnellen en zei dat terminaal zieke patiënten het “recht moeten hebben om” experimentele behandelingen te proberen.

Op 31 augustus 2017 publiceerde de FDA definitieve richtsnoeren over “Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices.” Het ontwikkelt momenteel soortgelijke richtsnoeren voor het gebruik van RWE voor geneesmiddelen, met name voor de goedkeuring van nieuwe indicaties van reeds goedgekeurde geneesmiddelen en voor post-goedkeuringsstudievereisten. Hoewel commissaris Gottlieb toestaat dat “RWE de gegevens van traditionele klinische proeven in veel gevallen niet zal vervangen,” is de vraag naar RWE-toepassingen op weg om te stijgen.

IMS en Quintiles kapitaliseren op de groeiende vraag naar RWE

De fusie van IMS en Quintiles is bedoeld om een bedrijf te creëren dat is toegerust om te profiteren van de groeiende vraag naar het verzamelen en analyseren van RWD voor R&D van geneesmiddelen. Quintiles brengt in het partnerschap haar ervaring met klinische proeven en geneesmiddelenontwikkeling in. IMS brengt haar expertise in het beheren en analyseren van enorme datasets in, evenals haar verkoop- en marketinggegevens van geneesmiddelen, claimgegevens en patiëntgegevens. Het partnerschap zal IQVIA in staat stellen om zijn verzameling RWD uit te breiden en zijn rekencapaciteiten toe te passen op het werk van geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling.

De meningen en standpunten in dit artikel zijn die van de auteurs en weerspiegelen niet noodzakelijkerwijs de meningen of standpunten van OnPoint Analytics of een van de vele experts met wie het samenwerkt.

Reuters, “Quintiles fuseert met IMS in een deal ter waarde van ongeveer $ 9 miljard,” (5/3/2016).

Rebecca Clifford, “IMS Health en Quintiles voltooien fusie,” PMLive (10/4/2016).

Seeking Alpha “Quintiles IMS Poised For Robust Growth Over the Next Few Quarters” (8/21/2017).

Ben Adams, “Megamerger finalized as ‘QuintilesIMS’ is born,” FierceBiotech (10/4/2016).

Robert Cyran, “Deciphering the Quintiles-IMS Merger,” New York Times (5/3/2016).

Robert Cyran, “Deciphering the Quintiles-IMS Merger,” New York Times (5/3/2016).

IQVIA, “QuintilesIMS is now IQVIA,” Persbericht (11/6/2017).

QuintilesIMS, AccessPoint: News, views and insights from leading international RWE experts, (mei 2017) 7(13).

Michael M. Durand, “Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13).

Michael M. Durand, “Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13); Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Opmerkingen van dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (9/19/2017).

Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Opmerkingen van dr. Gottlieb, commissaris van Food and Drugs, aan de National Academy of Sciences over de impact van Real World Evidence op de ontwikkeling van medische producten, Washington, D.C. (9/19/2017).

FDA, “Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices,” Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff (8/31/2017).

Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Opmerkingen van dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (9/19/2017).

Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Opmerkingen door Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (9/19/2017).