2018. április 12.
2016 októberében az IMS Health, a gyógyszerpiaci adatok meghatározó szolgáltatója összeolvadt a Quintiles-szal, és létrejött a QuintilesIMS, majd az IQVIA (ejtsd: “I-Q-via”, a hangsúly a “Q”-n van). Ez az egyesülés azért figyelemre méltó, mert az IMS által felvásárolt Quintiles nem adatszolgáltató vállalat volt, hanem szerződéses kutatási szervezet (CRO). Ez a jellegzetes fúzió tükrözi a gyógyszerkutatás, -fejlesztés és -engedélyezés paradigmáinak közelmúltbeli változásait.
Az IQVIA megalakulása
2016. október 4-én az IMS és a Quintiles egy 9 milliárd dolláros üzlet keretében egyesült. Az egyesült vállalat piaci értéke körülbelül 18 milliárd dollár volt, az IMS részvényesei az egyesült vállalat 51,4%-át, a Quintiles részvényesei pedig a fennmaradó részt birtokolták. Az egyesült vállalat a világ legnagyobb gyógyszeripari szolgáltatója lett.
A gyógyszeripari adatok piacán nem szokatlanok az egyesülések és felvásárlások. Az IMS 2012-ben felvásárolta versenytársát, az SDI-t, amely 4 évvel korábban egy másik adatszolgáltató céget, a Verispant vásárolta fel. Az IMS-Quintiles fúzió azonban más, mert a két vállalat csak érintőlegesen kapcsolódott egymáshoz, a gyógyszer-életciklus ellentétes végein dolgoztak. A fúzió előtt az IMS a világ egyik legnagyobb gyógyszeripari adatszolgáltatója volt. A gyógyszergyártóktól, nagykereskedőktől és gyógyszertáraktól értékesítési adatokat, az orvosoktól recept- és diagnózisadatokat, az orvosoktól, folyóiratoktól és a közmédiától promóciós adatokat, az egészségbiztosítóktól igénylési adatokat, valamint betegszintű adatokat gyűjtött. Ezeket az adatokat pedig elsősorban a gyógyszergyártóknak adta el, hogy támogassa marketingjüket és értékesítésüket. A fúzió előtt a Quintiles volt a világ legnagyobb CRO-ja. A CRO-k olyan professzionális kutatócégek, amelyeket olyan gyógyszergyártók alkalmaznak, amelyek kiszervezik a gyógyszerfejlesztést. Ők tervezik meg a klinikai vizsgálatokat, toborozzák az alanyokat, végzik el a vizsgálatokat, és vezetik át a gyógyszereket az FDA jóváhagyásán.
A két ilyen különböző vállalat összeolvadásának oka nem volt azonnal nyilvánvaló az iparági megfigyelők számára. A New York Times cikke szerint az egyesülés “a logika hiányától szenved … és az egyesülés okai kissé homályosak”. Várható volt némi költségmegtakarítás és hatékonyságnövelés – az IMS adatai segíthettek a Quintilesnak alanyokat toborozni a klinikai vizsgálatokhoz -, de ezek nem feltétlenül hidalják át az egyesüléssel járó hatékonysági hiányosságokat.
Az IQVIA 2017. november 6-i sajtóközleményében az egyesülés egy sokkal jelentősebb motivációját hozta felszínre: a cél a “gyorsabb, kiszámíthatóbb klinikai fejlesztés, innovatív megközelítések a valós bizonyítékok előállítására, gépi tanulás a betegellátás javítására”. Ez a nyilatkozat rámutat a fúzió egyik fő motivációjára: a “valós világbeli bizonyítékok” növekvő felhasználásának kihasználása a klinikai gyógyszerfejlesztésben és a gyógyszerpiac más területein.
Real World Evidence
A valós világbeli bizonyítékok (RWE) (vagy valós világbeli adatok (RWD)) “az egészségügyre vonatkozó olyan információkat jelentenek, amelyek több forrásból származnak a tipikus klinikai kutatási környezeten kívül”. Ide tartoznak “az elektronikus egészségügyi nyilvántartások, a követelések és számlázási adatok, a termék- és betegségregiszterek, valamint a személyes eszközökön és egészségügyi alkalmazásokon keresztül gyűjtött adatok”. E források közül néhány, de nem mindegyik képes valós idejű adatgyűjtésre (például okostelefonos alkalmazások). Ezeket az adatokat jellemzően nem a gyógyszerek hatékonyságának, biztonságosságának vagy költséghatékonyságának tanulmányozása céljából gyűjtik; ennek ellenére egyre gyakrabban használják fel ilyen célra. A valós világból származó adatok gyakran terjedelmes adathalmazokban érkeznek, amelyeket nagy teljesítményű számítógépek elemeznek újszerű technikák, például gépi tanulás segítségével.
A RWE-t bizonyos esetekben a klinikai vizsgálatok helyettesítésére vagy kiegészítésére kívánják használni. A klinikai vizsgálatok a gyógyszerfejlesztés arany standardja – az FDA által a gyógyszerek hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére használt bizonyítékok elsődleges forrása. A klinikai vizsgálatoknak azonban vannak korlátai. Ezeket ellenőrzött körülmények között végzik, és a vizsgálati alanyokat szűk kritériumok alapján választják ki. Ez a felépítés hozzájárul a következtetések érvényességéhez, ugyanakkor megnehezíti a következtetések általánosítását a valós körülmények között élő szélesebb betegpopulációkra.
A valós világbeli adatok kitölthetnek néhány ilyen hiányosságot. Megfelelően megtervezett elemzésekben felhasználva a valós világbeli adatok “informálhatják a terápiás fejlesztést, az eredménykutatást, a betegellátást, az egészségügyi rendszerek kutatását, a minőségfejlesztést, a biztonságosság felügyeletét és a jól kontrollált hatékonysági vizsgálatokat”. A valós világból származó bizonyítékok információt szolgáltathatnak arról is, hogy az olyan tényezők, mint a klinikai környezet, valamint a szolgáltató és az egészségügyi rendszer jellemzői hogyan befolyásolják a kezelés hatásait és eredményeit”. Ráadásul a valós világból származó bizonyítékok felhasználása gyakran olcsóbb, mint a klinikai vizsgálatok.
Az RWD-re való fokozott támaszkodás kilátása mindazonáltal felvet néhány aggályt. A New England Journal of Medicine 2016-os cikkében az FDA több tagja három aggályt vetett fel: (1) a RWE-t általában nem a kutatás támogatása céljából gyűjtik, így nem biztos, hogy optimális erre a felhasználásra; (2) a RWE alacsony minőségű és pontatlan lehet; és (3) az orvosi nyilvántartásokból, mobiltelefonokból és a közösségi médiából származó adatok felhasználása adatvédelmi kérdéseket vet fel. Hangsúlyozták, hogy intézkedéseket kell hozni ezen aggályok kezelésére.
Ez a cikk arra figyelmeztetett, hogy az RWE-elemzés csábítása meghaladhatja annak tényleges megbízhatóságát. “A valós bizonyítékokkal kapcsolatos jelenlegi izgalom nagy része abból a reményből fakad, hogy a megfelelő minőségű, feltörekvő adatok forrásaihoz való hozzáférés a robusztusabb módszerek fejlesztésével párosulva lehetővé teszi a megfigyeléses kezelési összehasonlítások nagyobb mértékű felhasználását a gyógyászati termékek kezelési hatásaira vonatkozó oksági következtetések levonásakor”. Figyelmeztetnek arra, hogy ha a RWE-t megfelelő módszertani kifinomultság nélkül használják, az eredmények helytelenek vagy megbízhatatlanok lehetnek.
A valós világból származó bizonyítékok növekvő használata
A valós világból származó adatok növekvő elérhetősége és potenciális előnyei miatt nem meglepő, hogy használatuk növekszik. A gyógyszergyártók és az egészségbiztosítók már széles körben használják.
Az egészségbiztosítók valós adatokat használnak a gyógyszerek hatékonyságának, biztonságosságának és költség-haszon profiljának értékelésére, és ezeket az információkat használják fel a fedezetről és a visszatérítésről szóló döntések meghozatalához. A gyógyszergyártók a valós adatokat arra használják, hogy meghatározzák, mely betegcsoportok részesülnek a drága terápiák előnyeiből, és ezeket az információkat arra használják, hogy együttműködjenek a kifizetőkkel a gyógyszereik fedezetének biztosítása érdekében.
Az FDA már régóta támaszkodik a RWE-re a gyógyszerek forgalomba hozatal utáni biztonsági ellenőrzésében; de csak a közelmúltban kezdte elfogadni a használatát más alkalmazásokban. Erre az Obama által 2016 decemberében aláírt 21. századi gyógyítási törvény (21st Century Cures Act) késztette, amely “előírja az FDA számára, hogy fontolja meg a valós adatokból származó bizonyítékok további felhasználását a gyógyszerek és eszközök esetében.”
Scott Gottlieb, az FDA új biztosa határozottan hangoztatta a RWE előnyeit: “A RWE szélesebb körű alkalmazása hatékonyabbá teheti az orvosi termékek fejlesztési folyamatát, és segíthet csökkenteni a fejlesztés költségeit. Ami még ennél is fontosabb, segíthet abban, hogy az orvosok és a betegek jobban tájékozottak legyenek az új termékek klinikai alkalmazásáról, lehetővé téve számukra, hogy hatékonyabb és eredményesebb orvosi döntéseket hozzanak.”
A gyógyszerfejlesztési folyamat felgyorsítása része a Trump-kormányzat napirendjének, amint azt az elnök január 30-i, az Unió helyzetéről szóló beszédében tett megjegyzései is bizonyítják. Megemlítette az FDA erőfeszítéseit az áttörést jelentő gyógymódokhoz való hozzáférés felgyorsítására, és azt mondta, hogy a halálos betegeknek “jogot kell biztosítani a kísérleti kezelések kipróbálására”.
2017. augusztus 31-én az FDA végleges útmutatót tett közzé “A valós bizonyítékok felhasználása az orvostechnikai eszközökre vonatkozó szabályozási döntéshozatal támogatására” címmel. Jelenleg hasonló iránymutatást dolgoz ki a gyógyszerekre vonatkozó valós bizonyíték felhasználásáról, különösen a már engedélyezett gyógyszerek új indikációinak jóváhagyására és a jóváhagyás utáni vizsgálati követelményekre vonatkozóan. Bár Gottlieb biztos megengedi, hogy “az RWE sok esetben nem fogja helyettesíteni a hagyományos klinikai vizsgálati adatokból származó adatokat”, az RWE-alkalmazások iránti kereslet ugrásszerűen meg fog nőni.
IMS és Quintiles tőkét kovácsol az RWE iránti növekvő keresletből
Az IMS és a Quintiles egyesülésének célja egy olyan vállalat létrehozása, amely felkészült arra, hogy kihasználja a gyógyszerek R&D számára az RWD gyűjtése és elemzése iránti növekvő keresletet. A Quintiles a klinikai vizsgálatok és a gyógyszerfejlesztés terén szerzett tapasztalatait hozza be a partnerségbe. Az IMS hozza a hatalmas adathalmazok kezelésében és elemzésében szerzett szakértelmét, valamint a gyógyszerértékesítési és marketingadatokat, a kárigénylési adatokat és a betegadatokat. A partnerség lehetővé teszi az IQVIA számára, hogy bővítse RWD-gyűjteményét, és számítástechnikai képességeit a gyógyszerkutatás és -fejlesztés munkájában alkalmazza.
A cikkben kifejtett nézetek és vélemények a szerzők sajátjai, és nem feltétlenül tükrözik az OnPoint Analytics vagy azon számos szakértő véleményét vagy álláspontját, akikkel együttműködik.
Reuters, “Quintiles is merging with IMS in a deal worth about $9 billion,” (5/3/2016).
Rebecca Clifford, “IMS Health and Quintiles complete merger,” PMLive (10/4/2016).
Seeking Alpha “Quintiles IMS Poised For Robust Growth Over the Next Few Quarters” (2017. 8. 21.).
Ben Adams, “Megamergerized finalized as ‘QuintilesIMS’ is born”, FierceBiotech (2016. 10. 4.).
Robert Cyran, “Deciphering the Quintiles-IMS Merger”, New York Times (2016. 3. 5.).
Robert Cyran, “Deciphering the Quintiles-IMS Merger”, New York Times (2016. 3. 5.).
IQVIA, “QuintilesIMS is now IQVIA”, sajtóközlemény (2017. 6. 11.).
QuintilesIMS, AccessPoint: News, views and insights from leading international RWE experts, (2017. május) 7(13).
Michael M. Durand, “Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (13.10.22.).
Michael M. Durand, “Why Health Care Companies Are Turning to Real-World Evidence and What It Means for Communicators,” The Public Relations Strategist (10/22/13); Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by dr. Gottlieb, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Minisztérium biztosa, a Nemzeti Tudományos Akadémia előtt a valós világbeli bizonyítékok hatásáról az orvosi termékek fejlesztésére, Washington, D.C. (2017. 9. 19.).
Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by dr. Gottlieb, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal biztosa a Nemzeti Tudományos Akadémia előtt a valós világbeli bizonyítékok hatása az orvosi termékek fejlesztésére, Washington, D.C. (2017. 9/19.).
FDA, “Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices,” Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff (8/31/2017).
Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by dr. Gottlieb, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal biztosa a Nemzeti Tudományos Akadémia előtt a valós világbeli bizonyítékok hatásáról az orvosi termékek fejlesztésére, Washington, D.C. (2017.9.19.).
Scott Gottlieb, “Advancing Public Health Opportunities with Real World Evidence,” Remarks by Dr. Gottlieb, Commissioner of Food and Drugs, to the National Academy of Sciences on the Impact of Real World Evidence on Medical Product Development, Washington, D.C. (2017.9.19.).